Klinische proef mag beginnen met medicijn voor kinderen met autisme door SHANK3 tekort
Een nieuw medicijn voor kinderen met autisme veroorzaakt door een SHANK3 genenafwijking mag nu in klinische proeven worden getest. Deze uitvinding biedt hoop voor kinderen met het Phelan-McDermid syndroom, waarbij dit genedefect een belangrijke rol speelt. De klinische proef zal onderzoeken of het medicijn veilig is en hoe goed het werkt bij deze kinderen. Dit is een belangrijke stap vooruit in het zoeken naar behandelingen voor deze zeldzame aandoening.