Jaguar Gene Therapy voltooit dosering eerste patiëntencohort in klinische studie

Jaguar Gene Therapy heeft een belangrijke mijlpaal bereikt door de dosering van hun experimentele geneesmiddel af te ronden bij de eerste groep patiënten in een klinische studie. Dit geneesmiddel is ontwikkeld om het Phelan-McDermid syndroom te behandelen door het ontbrekende gen aan te vullen. Deze voortgang is positief nieuws voor families die hopen op nieuwe behandelopties voor kinderen met dit syndroom. De volgende stap is het zorgvuldig monitoren van de resultaten om te zien hoe goed en veilig de behandeling werkt.