Extracellulaire blaasjes van stamcellen herstellen celafwijkingen en gedragsafwijkingen in SHANK3-gerelateerde autisme neuronen- en muismodellen

Onderzoekers hebben ontdekt dat kleine vetbolletjes (blaasjes) afkomstig van stamcellen de problemen kunnen herstellen die ontstaan door SHANK3-deficiëntie, een oorzaak van het Phelan-McDermid syndroom. Deze blaasjes bevatten eiwitten die de hersenen helpen normaal te functioneren en kunnen de overmatige zenuwactiviteit verminderen die kenmerkend is voor autisme. In proefdieren toonden ze aan dat deze behandeling ook autisme-achtige gedragsafwijkingen kon verbeteren. Deze bevinding biedt hoop voor een mogelijke nieuwe therapie voor het Phelan-McDermid syndroom en verwante ontwikkelingsstoornissen.