Exclusief: Eerste test van gentherapie voor zeldzaam autismevormen is gestart

Onderzoekers zijn begonnen met de eerste testen van een gentherapie speciaal gericht op zeldzame vormen van autisme, waaronder mogelijk het Phelan-McDermid syndroom. Deze nieuwe behandeling probeert genetische afwijkingen rechtstreeks aan te pakken door het defecte gen te repareren of te vervangen. Dit is een belangrijk moment voor families, omdat gentherapie een volledig nieuwe aanpak biedt naast bestaande ondersteunende behandelingen. De resultaten van deze eerste testen zullen meer duidelijkheid geven over de mogelijkheden en veiligheid van deze innovatieve therapie.